10 mei 2023  |  Hanneke van Deventer

Minister Kuipers van Volksgezondheid moet soms moeilijke beslissingen nemen. Hele moeilijke beslissingen. In het bijzonder wil ik het hier hebben over het toelaten van medicijnen tot onze vergoede zorg, met als overweging de soms hoge prijzen van dure geneesmiddelen en de limiet van ons zorgbudget. Daarbij rijzen verschillende, ingewikkelde vragen. Hoeveel patiënten kan ik behandelen met bijvoorbeeld 1 miljoen euro? Bij hoeveel mensen kan ik voorkomen dat ze ziek worden met een budget van 1 miljoen? Hoeveel andere zorg kan ik leveren voor dat geld? Je kunt een euro immers maar 1 keer uitgeven. 

De complicerende factor hierbij is dat we vastzitten in een oud financieel vergoedingssysteem. Dit systeem is erop ingesteld dat je per jaar betaalt voor de middelen én geleverde zorg in dat jaar. Echter, innovatieve middelen zoals gentherapie hebben een effect dat langer duurt dan een jaar. Hoe lang dan precies? Dat weten we vaak nog niet en dit heeft een enorme negatieve impact op het besluit om een gentherapie voor een zeldzame ziekte wel/niet te vergoeden. 

De reden dat we nog niet kunnen aangeven hoelang deze behandelingen voor zeldzame, vaak erfelijke ziekten effectief zijn, is dat de gentherapieën onderzocht zijn op kleine groepen patiënten. De analyses over de werkzaamheid zijn zodoende lastiger. Zonder in heel veel detail te gaan, betekent dit dat de gegevens over de effectiviteit die geneesmiddelenbedrijven aanleveren, meer onzekerheid bevatten ten opzichte van wat we gewend zijn. En exact daar piept en kraakt het vergoedingssysteem. Overigens zijn er van sommige gentherapieën al 5-jaarsgegevens maar dit terzijde.

Recent liep de onderhandeling over zo’n innovatief middel voor kinderen dan ook weer betreurenswaardig vast. Specifiek betreft het hier - naar verwachting in de eerstkomende drie jaar - vijf hele jonge kinderen met een zeer zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte (metachromatische leukodystrofie). Deze ziekte leidt tot schade aan het zenuwstelsel en andere organen. De kinderen krijgen moeite met lopen en een geleidelijke achteruitgang van het verstandelijke vermogen. Uiteindelijk komen de kinderen te overlijden. 

Minister Kuipers heeft bekendgemaakt dat middel niet toegelaten wordt tot het verzekerde pakket van de zorgverzekering. Oftewel, het is door de EMA op veiligheid en effectiviteit beoordeeld en goedgekeurd maar in Nederland wordt het niet vergoed. En dus niet ingezet.

De minister vindt dit besluit “verschrikkelijk hard voor de patiënten en hun naasten” omdat zij de nadelige gevolgen van deze uitkomst ondervinden. Hij snapt de wanhoop en leeft met ze mee. Geneesmiddel Libmeldy niet in verzekerd pakket | Nieuwsbericht | Rijksoverheid.nl

De reden dat de minister dit besluit heeft genomen laat zich raden. Hij vindt “de prijs uitermate hoog, de langetermijneffecten onzeker en de kosteneffectiviteit ongunstig."

Tot op zekere hoogte begrijp ik zijn besluit. Het is ten slotte zijn taak om de zorguitgaven (in 2023 wordt naar verwachting in totaal 103 miljard euro uitgegeven aan de gezondheidszorg) in de hand te houden. Ik snap dat het middel een hele hoge prijs heeft en dat hij met behulp van onze huidige modellen wellicht tot dit besluit is gekomen. En ik besef terdege het dilemma waar hij voor staat omdat hij, zoals hij zelf aangeeft - en net als ik, “weet wat voor enorme impact zorg kan hebben op de kwaliteit van iemands leven”. 
 

Maar wat ik dan weer minder goed snap, is dat de minister in de onderhandelingen met het bedrijf achter het middel niet tot aanvaardbare afspraken is kunnen komen. Natuurlijk is € 2,9 miljoen per patiënt op basis van de openbare lijstprijs heel, heel veel geld. En uiteraard wil de minister de hoogst mogelijke korting. Alleen is de vraag, hoe definieer of bereken je wat te duur is, wat kosteneffectiviteit is bij deze kleine patiënten-aantallen? Is het nog steeds duur als het levenslang zou werken? Is het duur als je het afzet tegen het totale budget dat we uitgeven aan medicijnen, over de jaren zo'n stabiele 8 miljard ten opzichte van de andere zorguitgaven zo’n 95 miljard? 

Vragen zijn er genoeg maar we moeten dit anders gaan dóen. Is niet iedereen, maar vooral de patiënt, gebaat bij een constructief, oplossingsgericht gesprek over de vergoeding en inzet van gentherapieën?
 
Of laten we deze, vaak jonge, patiënten dan maar in de steek? En willen we het risico lopen dat door hoge prijzen de bereidheid van overheidsfinanciers om niet te betalen voor gentherapie ook het onderzoek ernaar vermindert? Immers, de consequentie van niet vergoeden is dat innovatie ernaar stagneert omdat in deze high-tech-behandelingen investeren niet (voldoende) loont.

In mijn optiek zouden we naar andere financiële modellen moeten overgaan. Ik sluit mij dan ook van harte aan bij een aanbeveling in een recente publicatie in Nature waarin wordt gesteld dat “onderzoekers, vooral gezondheidseconomen, dringend moeten samenwerken met de industrie en overheden om een betaalbaarder financieringsmodel te vinden.” https://www.nature.com/articles/d41586-023-01389-z%C2%A0

We zullen immers - gelukkig maar - nog veel meer innovaties krijgen die niet in ons huidige vergoedingssysteem passen. Gentherapieën zullen de komende jaren allemaal duur zijn. Hou niet vast aan oude modellen maar werk met elkaar aan de toegang tot de verschillende (dure) geneesmiddelen waaronder gentherapie. 

Laat daarbij de geneesmiddelensector ook meedenken. En laten we met elkaar die verantwoordelijkheid voor ons zorgbudget nemen. Ik sluit met plezier en met hart en ziel aan. Want als we met elkaar op deze voet doorgaan, en niet in gesprek gaan/blijven over financiering, dan riskeren we dat de komende jaren meer patiënten geen zorg krijgen die wel beschikbaar is en dat de gentherapie-revolutie wellicht tot stilstand komt. Ook dat zou gezien de enorme mogelijkheden  ‘verschrikkelijk hard voor de patiënten en hun naasten’ zijn.

Hanneke van Deventer
Business Unit lead Zeldzame Ziekten